Improved prime editing system makes gene-sized edits in human cells at therapeutic levels
10 de junio de 2024
Científicos del Instituto Broad del MIT y Harvard han mejorado la tecnología de edición genética para insertar de manera eficiente genes completos en células humanas, lo que podría revolucionar la terapia génica para enfermedades que son causadas por cientos o miles de mutaciones diferentes en un gen. como por ejemplo la fibrosis quística. El nuevo método, llamado eePASSIGE, combina la edición primaria junto a enzimas recombinasas mejoradas para realizar ediciones grandes de ADN de manera más eficiente. De acuerdo con los autores, este avance podría conducir a terapias que inserten genes sanos en sus ubicaciones naturales del genoma, lo que mejoraría significativamente el tratamiento de diversas enfermedades genéticas complejas.
El artículo fuente, de libre acceso, fue publicado en el apartado Biomedical Engineering de la revista Nature: Efficient site-specific integration of large genes in mammalian cells via continuously evolved recombinases and prime editing
