The evolution of AAVs in cell and gene therapy
20 de julio de 2023
Resumen: Líderes de la Cumbre de Terapia Celular y Génica celebrada en Londres (junio de 2023) discutieron el impacto de los desafíos de fabricación y regulación en el desarrollo de los Vectores Virales Adenoasociados (AAV por sus siglas en inglés). Destacaron el impacto curativo potencial de estas terapias, pero enfatizaron la importancia de la seguridad y los desafíos de la eficacia a largo plazo, así como la duración de la expresión. También se abordaron desafíos regulatorios, incluida la seguridad viral y la inmunogenicidad, junto con las complejidades de la fabricación y la necesidad de armonizar las aprobaciones regulatorias entre regiones como la UE, el Reino Unido y los EE. UU. Apuntaron que la industria aún está en evolución, con un enfoque en tecnologías habilitadoras y líneas celulares de alto rendimiento para reducir costes.
