A single infusion of a gene-editing medicine may control inherited high LDL cholesterol
12 de noviembre de 2023
Una infusión única de la terapia génica VERVE-101 basada en CRISPR, redujo significativamente el «colesterol malo» (LDL) en personas con hipercolesterolemia familiar. El estudio, presentado en las sesiones científicas de la AHA de 2023, demuestra una posible solución a largo plazo para el colesterol LDL alto, con reducciones que duran 2,5 años después de una dosis única. El tratamiento se dirige al gen PCSK9 y muestra resultados prometedores en un ensayo en humanos. A pesar de los eventos adversos leves, el perfil de seguridad respalda la inscripción continua. El estudio enfatiza la necesidad de alternativas efectivas a los tratamientos actuales para la hipercolesterolemia familiar heterocigótica, que afecta aproximadamente a 1 de cada 200 adultos en todo el mundo.
