FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease
08 de diciembre de 2023
Casgevy y Lyfgenia vienen a ser las primeras terapias génicas aprobadas por la FDA, y serán utilizadas para el tratamiento de la anemia de células falciformes en pacientes de 12 años o más. Casgevy, terapia desarrollada por la empresa Vertex Pharmaceuticals Inc., utiliza la tecnología CRISPR/Cas9 para editar las células madre hematopoyéticas de los pacientes, aumentando la producción de hemoglobina fetal y previniendo la formación de células falciformes de los glóbulos rojos. Por su parte, Lyfgenia, a cargo de la empresa Bluebird Bio Inc., utiliza un vector lentiviral para la modificación genética, produciendo hemoglobina derivada de la terapia génica para reducir el riesgo de anemia falciforme. Ambas terapias implican una infusión única de células madre modificadas y los pacientes se someterán a estudios a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia.
